Pobierz Analizy ekonomiczne w procesie oceny technologii medycznych i więcej Publikacje w PDF z Ekonomia tylko na Docsity!
Wprowadzenie Na całym świecie rosnące potrzeby zdro- wotne i ograniczone środki finansowe na funk- cjonowanie systemów ochrony zdrowia przy- czyniają się do poszukiwania coraz to nowych metod racjonalizacji wydatków na świadczenia zdrowotne. Opierając się na rozwiązaniach innych rozwiniętych krajów, powołano w Pol- sce Agencję Oceny Technologii Medycznych (AOTM). Istnienie takiej instytucji ma stano- wić gwarancję, iż przyszłe decyzje refundacyjne będą zapewniały pacjentom nie tylko bezpieczne leczenie, ale także leczenie najbardziej skutecz- nymi metodami, jakie są dostępne w ramach
budżetu NFZ. Ocena technologii medycznych polega na określeniu, czy dana terapia lekowa zapewnia oczekiwane wyniki terapeutyczne, a także czy uzyskane rezultaty rekompensują poniesione koszty (Bridges 2006). Głównym narzędziem wykorzystywanym do analizy tych zagadnień jest farmakoekonomika. Jest to na- uka zajmująca się pomiarem i porównywaniem kosztów i wyników zdrowotnych alternatyw- nych programów leczniczych opartych na far- maceutykach (Lyles 2001).
Zgodnie z wytycznymi AOTM producen- ci aplikujący o refundację nowych leków są
Dr Katarzyna Kolasa Medical Science, AstraZeneca R&D [email protected]
Analizy ekonomiczne w procesie oceny
technologii medycznych
Abstrakt Rosnące potrzeby zdrowotne wywierają coraz większą presję na ograniczone budżety sy- stemów ochrony zdrowia na całym świecie. Nieustannie poszukuje się coraz nowych metod racjonalizacji dostępu do świadczeń zdrowotnych. Powołanie Agencji Oceny Technologii Me- dycznych przyczyniło się do rozpowszechnienia farmakoekonomiki na polskim rynku. Analiza kosztów-efektywności (CEA) oraz wpływu na budżet (BIA) jest uznawana za skuteczne narzę- dzie farmakoekonomiczne w budowaniu optymalnej alokacji ograniczonych zasobów w sektorze ochrony zdrowia. Coraz częściej podkreśla się potrzebę oceny ekonomicznych konsekwencji wprowadzenia nowych metod leczenia, stąd zagraniczne doświadczenia w tym zakresie wyda- ją się szczególnie cenne. Analiza kosztów-efektywności polega na jednoczesnym porównaniu kosztów i wyników zdrowotnych dwóch alternatywnych terapii. Jej celem jest maksymalizacja korzyści zdrowotnych w ramach dostępnych zasobów finansowych. Analiza wpływu na budżet koncentruje się na badaniu konsekwencji finansowych wprowadzenia nowej metody leczenia i pozwala płatnikowi podejmować decyzje w ramach dostępnych środków finansowych. Podczas gdy analizę kosztów-efektywności prowadzi się głównie z perspektywy społecznej, w drugiej z analiz przyjmuje się perspektywę płatnika. Przyjęcie takiego założenia rodzi wiele konsekwencji i może prowadzić do przeciwstawnych decyzji.
zobowiązani dostarczyć między innymi ana- lizę kosztów-efektywności ( cost effectiveness analysis ; CEA) oraz wpływu na budżet ( budget impact analysis ; BIA) (AOTM 2007). Są to podstawowe analizy farmakoekonomiczne, które z powodzeniem wspomagają proces po- dejmowania decyzji refundacyjnych od wielu lat w większości rozwiniętych krajów świata. Warto skorzystać z bogatych zagranicznych doświadczeń, aby umiejętnie wykorzystać je w procesach decyzyjnych dotyczących aloka- cji środków finansowych w polskim systemie ochrony zdrowia.
Analiza kosztów-efektywności (CEA) Analiza kosztów-efektywności jest analizą porównawczą, polegającą na ocenie kosztów i wyników zdrowotnych zaistniałych w okre- ślonym przedziale czasowym dla dwóch alter- natywnych terapii leczniczych (Walker et al. 2007). W analizie kosztów-efektywności kosz- ty porównywanych interwencji są mierzone w wielkości pieniężnych, a wyniki zdrowotne
- naturalnych. Przesłanką do podejmowania analizy kosztów-efektywności jest maksyma- lizacja wyników zdrowotnych w ramach do- stępnych zasobów finansowych.
W celu przeprowadzenia CEA wykorzy- stuje się dane pochodzące z badań klinicz- nych na temat skuteczności klinicznej danej interwencji. Ponadto niezbędne są również dane na temat zużycia zasobów osobowych oraz rzeczowych związanych z leczeniem danego schorzenia. Aby określić, która z po- równywanych terapii jest bardziej efektywna, należy zidentyfikować te pozycje kosztów, które zmieniają się zależnie od wybrania określonej interwencji ( cost drivers ). Istotne jest bowiem, aby móc ocenić potencjalne
oszczędności wynikające z zastosowania bar- dziej efektywnej interwencji. Ważne jest przy tym, aby dane kosztowe przedstawiać szcze- gółowo, wykazując zmianę wielkości zużycia i ceny jednostkowe. Służy to transparen- tności przedstawianych analiz. Ponadto jest to szczególnie istotne, gdy z powodu braku informacji krajowych konieczne jest zastoso- wanie danych dotyczących konsumpcji zaso- bów sektora ochrony zdrowia pochodzących z innego kraju. Wówczas zmianie podlegają jedynie ceny jednostkowe. Dane na temat zużycia zasobów rzeczowych i osobowych mogą być gromadzone w trakcie badania kli- nicznego. Odbywa się to za pomocą specjal- nych kwestionariuszy, na podstawie których rejestruje się korzystanie przez pacjenta z określonych świadczeń zdrowotnych. Ceny jednostkowe powinny odzwierciedlać koszt alternatywny zaangażowania danych zaso- bów, dlatego powinny to być ceny rynkowe. W szczególnych przypadkach mogą wystąpić odstępstwa od tej reguły, gdy agencja oceny technologii medycznych nakazuje przyjęcie innych rozwiązań.
Ważnym aspektem CEA jest określenie wyników zdrowotnych. Często w badaniach klinicznych wykorzystuje się punkty pośred- nie. Wykorzystanie takich surogatów wyników zdrowotnych, jak na przykład redukcja LDL nie jest optymalne przynajmniej z dwóch powodów. Po pierwsze, nie pozwala porów- nać kosztów-efektywności takiej interwencji z terapią medyczną oferowaną innej grupie pacjentów. Ponadto stosowanie surogatów nie pozwala stwierdzić, jakie są faktyczne wyniki zdrowotne danej interwencji, tzn. na ile owa redukcja LDL przekłada się na redukcję ryzyka zawału serca (Johannesson 1996).
najbardziej popularnych sposobów wyzna- czenia użyteczności jest metoda „loterii” ( standard gamble ) lub „handlowania czasem” ( time trade-off ). Oprócz owych bardzo pra- cochłonnych metod stosuje się odpowiednie skale ze zdefiniowanymi stanami chorobo- wymi, takie jak EQ5D, SFS 36 (Drummond et al. 2005).
EQ-5D jest jednym z najbardziej popu- larnych metod kwestionariuszowych. Składa się z pięciu pytań dotyczących pięciu róż- nych aspektów jakości życia [6,9]. Jest to mobilność, samoopieka, niepokój/depresja, ból/dyskomfort, codzienna aktywność. Na każde pytanie pacjent może udzielić jednej z trzech możliwych odpowiedzi: bez utrudnień, z umiarkowanym utrudnieniem, ze znaczną trudnością. W efekcie otrzymujemy 243 stany zdrowia (3^5 =243), do których dołącza się dwa dodatkowe: brak świadomości oraz śmierć. Na podstawie wcześniej przygotowanego modelu przyporządkowuje się każdemu stanowi zdro- wia użyteczność. Jest to ocena wykonana przez reprezentatywną próbę respondentów danego stanu zdrowia. W praktyce na podstawie od- powiedzi respondenta na pięć pytań kwestio- nariusza buduje się indeks pacjenta, opisujący jego ogólny stan zdrowia. Indeks jest wyrażony jako liczba składająca się z pięciu cyfr. Jego wartość zależy od preferencji przypisanej da- nemu stanowi zdrowia przez reprezentatywną próbę respondentów.
CEA może prowadzić do różnych wniosków. W przypadku gdy jedna z alternatywnych tera- pii jest dominująca, tzn. jest mniej kosztowna i bardziej efektywna, decyzja płatnika świad- czeń zdrowotnych nie pozostawia wątpliwości. Najczęściej jednak bardziej efektywna terapia
jest jednocześnie bardziej kosztowna. Powsta- je wówczas pytanie, czy dodatkowy koszt jest opłacalny w świetle perspektywy osiągnięcia oczekiwanych wyników zdrowotnych. Odpo- wiednim instrumentem wykorzystywanym w podjęciu właściwej decyzji jest inkrementalny współczynnik kosztów efektywności ( incremen- tal cost-effectiveness ratio , ICER). Wyznaczenie współczynnika odbywa się na podstawie po- niższego wzoru:
ICER = A B
A B
E E
C C
gdzie
C A - koszty związane z realizacją nowej te-
rapii;
C B - koszty związane z realizacją dotychcza-
sowej terapii;
E A - efekty związane z realizacją nowej te-
rapii;
E B - efekty związane z realizacją dotychcza-
sowej terapii.
Czy dana terapia będzie uznana za efektyw- ną zależy od progu opłacalności wyznaczone- go w danym kraju. Innymi słowy, określona terapia może zostać uznana za efektywną kosztowo tylko wówczas, gdy wyliczony dla niej współczynnik opłacalności jest mniejszy niż przewidziany próg opłacalności. Z danych udostępnionych przez AOTM wynika, iż sto- sowany przez nią próg opłacalności wynosi trzykrotność PKB na osobę w Polsce. Oznacza to, iż w przypadku gdy ICER dla danej terapii będzie wyższy od tej wartości, AOTM uzna, iż bardziej opłacalne będzie korzystanie ze standardowego leczenia, z jakim nowa terapia była porównywana.
Istnienie progu opłacalności powinno od- zwierciedlać wartość ( shadow price ), jaką spo- łeczeństwo przypisuje uzyskanemu wynikowi zdrowotnemu. Limit powinien również odpo- wiadać kosztowi alternatywnemu, tj. kosztowi niezrealizowanego programu zdrowotnego, jaki można byłoby sfinansować w miejsce da- nego programu, w ramach posiadanego budże- tu. Należy podkreślić, iż próg opłacalności nie może być ustalany w oderwaniu od budżetu, jakim dysponuje płatnik.
W praktyce niepewność wyników CEA powoduje, że ocenia się prawdopodobieństwo spełnienia warunku opłacalności kosztowej przy różnych poziomach limitu ( cost effectivie- ness acceptability curie , CEAC ).
Analizy farmakoekonomiczne, szczególnie takie jak CEA, w większości przypadków wy- konuje się na podstawie modelowania. Budo- wanie modeli ekonomicznych jest konieczne w celu zintegrowania danych pochodzących z wielu źródeł. Chociaż, jak wskazano wcześ- niej, CEA prowadzi się głównie na podstawie wyników badań klinicznych, często dane tam zgromadzone nie są wystarczające. Nierzadko konieczne jest przeprowadzenie metaanalizy pozwalającej zintegrować wyniki wielu badań klinicznych, tak aby ująć wszystkie możliwe alternatywne interwencje. Modelowanie jest konieczne, gdy badanie wykorzystuje jedynie punkty pośrednie zamiast QALYs. Często ba- dania kliniczne prowadzone są zbyt krótko, aby wykazać wpływ danej interwencji na jakość i długość życia pacjenta. Wówczas modelowa- nie pozwala na określenie powiązania między efektami terapeutycznymi wykazanymi w badaniu klinicznym ( intermiediate outcome ) a wynikami zdrowotnymi uznanymi za istotne
z punktu widzenia leczenia danego schorzenia ( final outcome ). Badania kliniczne nie zawsze gromadzą informacje na temat zużycia zaso- bów. Wynika to z ograniczeń finansowych bądź wspomnianych limitów czasowych (zbyt krótki okres badania). W przypadku niektó- rych interwencji występują obawy, iż analiza zużycia zasobów w trakcie badania klinicznego nie będzie odzwierciedlać codziennej praktyki medycznej. Konieczność szczegółowej oceny stanu zdrowia pacjenta w trakcie badania może prowadzić do częstych badań i wizyt lekarskich ( protocol driven costs ). W takich sytuacjach ko- nieczne jest zintegrowanie w modelu danych kosztowych pochodzących z innych źródeł. Można w tym zakresie zwrócić się do metod pierwotnych, tj. gromadzenia danych na temat zużycia zasobów na podstawie badań kwestio- nariuszowych lub baz danych ( cost of illness study ) albo wtórnych, tj. wykorzystania danych udostępnionych przez płatnika, bądź publikacji naukowych. Modelowanie jest wreszcie po- trzebne, gdyż pozwala ocenić, jak wyniki CEA zmieniają się pod wpływem zmian parametrów wyjściowych, których wartości nie mogą być ustalone ze stuprocentową pewnością. Dotyczy to szczególnie pozycji kosztów oraz oczekiwa- nych wyników zdrowotnych (ang. probabilistic sensivity analysis ).
Analiza wpływu na budżet (BIA) Podczas gdy CEA porównuje dwie alter- natywne interwencje i koncentruje się na odpowiedzi na pytanie, czy dany program terapeutyczny jest opłacalny, BIA informuje o efektach wprowadzenia nowej terapii na wy- datki systemu ochrony zdrowia. Bierze przy tym pod uwagę zarówno wpływ nowej terapii na dotychczasową konsumpcję leków, jak i dotychczasowe wydatki na świadczenia zdro-
chorobowe. Przykładem może być leczenie HIV, gdzie programy zdrowotne prowadzące do wydłużenia życia pacjenta oznaczają jed- nocześnie zwiększenie obciążenie systemu ochrony zdrowia z tytułu dodatkowego okresu leczenia.
Kolejną istotną różnicą między CEA i BIA jest perspektywa czasowa. CEA powinna obej- mować tak długi okres, jak długo rozciągają się wyniki zdrowotne zastosowanej terapii. Przykładowo, jeśli dana terapia ma na celu zahamowanie rozwoju choroby i tym samym wpływa na ograniczenie śmiertelności, CEA powinna obejmować swym zasięgiem pozo- stałe lata życia. BIA z kolei powinna stosować okres odpowiadający budżetowaniu płatnika. Najczęściej stosuje się taki horyzont czasowy, jaki jest niezbędny do osiągnięcia zaplano- wanego udziału w rynku przez wprowadzaną nową metodę leczenia.
BIA, w przeciwieństwie do CEA, oprócz wykorzystania informacji o aktualnym roz- powszechnieniu choroby, bierze pod uwagę zmiany wielkości leczonej populacji, symu- lując jednocześnie zmiany wielkości rynku wynikające ze stopniowej substytucji dotych- czasowych terapii medycznych nową interwen- cję. Zamiast przyjęcia założenia, iż wszyscy pacjenci będą automatycznie objęci nowym programem zdrowotnym, BIA dopuszcza ana-
lizowanie konsekwencji różnych wariantów podziału rynku.
Wreszcie, wśród podstawowych różnic po- między BIA i CEA należy wskazać dyskontowa- nie. W przeciwieństwie do BIA, CEA dyskon- tuje przyszłe strumienie pieniężne. W sytuacji braku wytycznych regionalnych agencji oceny technologii medycznych, stosuje się zwykle stopę dyskontową na poziomie 5%.
Podsumowanie Pomimo że CEA i BIA są powszechnie sto- sowane jako narzędzia w procesie oceny no- wych terapii medycznych w wielu rozwiniętych krajach na świecie, mają swoje ograniczenia w przydatności w procesie podejmowania decyzji refundacyjnych.
Przykładowo z punktu widzenia NFZ, wy- kazanie efektywności kosztowej na podstawie oszczędności w kosztach niemedycznych nie będzie miało takiego samego znaczenia co oszczędności w wydatkach na hospitalizację. Zdarzyć się również może, iż korzyści finan- sowe, jakie wykazuje CEA, pomimo tego, iż dotyczą budżetu NFZ, nie będą mogły zostać zrealizowane z uwagi na określoną organi- zację systemu ochrony zdrowia. Niełatwo bowiem doprowadzić w krótkim czasie do przekwalifikowania personelu medycznego lub też sprzedaży sprzętu medycznego na
Tabela 1. Podstawowe różnice między BIA a CEA
BIA CEA Odbiorca płatnik społeczeństwo Zakres uwzględnianych kosztów budżet płatnika świadczeń zdrowotnych szeroki zakres wydatków związanych z stanem chorobowym Kryteria oceny nowej terapii opłacalność efektywność Perspektywa czasowa analizy krótka długa Podejście rozpowszechnienie choroby zachorowalność i rozpowszechnienie choroby
Źródlo: opracowanie własne.
rzecz przeprowadzenia nowych inwestycji. Wreszcie wyniki BIA i CEA mogą prowadzić do przeciwstawnych wniosków. Obrazuje to przykładowo tabela 2 (Trueman 2001). CEA, wskazująca na najwyższą efektywność w grupie pacjentów po 65. roku życia, może oznaczać równocześnie największy wzrost budżetu dla NFZ, gdyż jest to jednocześnie najliczniejsza grupa potencjalnych pacjentów.
Mimo że analizy CEA i BIA mają szereg ograniczeń, pozostają wciąż podstawowymi narzędziami farmakoekonomiki. Są wykorzy- stywane zarówno przez producentów leków, jak i płatników świadczeń zdrowotnych. Dzięki przeprowadzonym analizom wpływu na budżet i kosztów-efektywności firma farmaceutyczna może analizować politykę cenową, określić zarówno grupę docelową, jak i strategię wej- ścia na rynek. Analizy farmakoekonomiczne pomagają płatnikowi w odpowiedniej aloka- cji środków pomiędzy alternatywne metody leczenia i zidentyfikowaniu grupy pacjentów, dla jakich proponowane interwencje będą naj- bardziej opłacalne.
Bibliografia AOTM, Wytyczne przeprowadzania Oceny Technologii Medycznych (HTA) , www.aotm.pl (3 lipca 2008). Bridges, J. (2006) What can economics add to health tech- nology assessment? Please not just another cost-effectiveness analysis! Expert Rev. Pharmacoeconomics Outcomes Res. , 6(1), pp. 19–24. Drummond, M., et al. (2005) Methods for the Economics Evalu- ation of Health Care Programmes. New York: Oxford Univerity Press, pp. 147–178. Drummond, M. et al. (1997) Methods for the Economics Evalu- ation of Health Care Programmes. New York: Oxford Univerity Press, pp. 166–167. Johannesson. M. (1996) Theory and Methods of Economic Evalu- ation of Health Care. Netherlands: Kluwer Academic Publisher, pp. 150–155. Lyles, A. (2001) Decision-makers’ use of pharmacoeconomics: what does the research tell us?, Expert Rev. Pharmacoeconomics Outcomes Res ., (2), pp. 133–144. Mauskopf, J. (2005) Budget impact analysis: review of the state of the art. Expert Rev. Pharmacoeconomics Outcomes Res. , 5(1), pp. 65–79. Mauskopf J et al. (2007) Principles of Good Practice for Budget Impact Analysis: Report of the ISPOR Task Force on Good Re- search Practices – Budget Impact Analysis. Value in Health. Sculpher, M. (2006) Analysis Sans Frontieres. Pharmacoecono- mics , 24(11), pp. 1087–1099. Walker, S., Palmer, S., Sculpher M. (2007) The role of Nice technology appraisal in NHS rationing. British Medical Bulletin , 81, pp. 51–64. Trueman, P. et al. (2001) Developing Guidance for Budget Impact Analysis. Pharmacoeconomics , 19(6), pp. 609–621.
Tabela 2. Przykładowe rezultaty CEA i BIA
Podział populacji względem wieku
Inkrementalny koszt uzyskania dodatkowego efektu zdrowotnego
Skumulowany koszt nowej interwencji netto (ponad koszt alternatywnej interwencji)
Liczba potencjalnych pacjentów rocznie
Wpływ na budżet
< 50 200 000 500 250 125 000 50-65 75 000 500 1000 500 000 65> 15 000 500 2000 1000 000
Źródło: opracowanie na podstawie Trueman et al. 2001, p. 609–
